廈門(mén)建立「1+N」多元化社會(huì)救助模式，探索重特大疾病及罕見(jiàn)病患兒救助機(jī)制

讓「醫(yī)學(xué)的孤兒」不再孤單

東南網(wǎng)7月16日訊（福建日?qǐng)?bào)記者 林澤貴）「太感動(dòng)了，孩子有救了！」15日上午，接過(guò)凝聚社會(huì)各界愛(ài)心的捐款後，周女士頓時(shí)淚崩。兩年多來(lái)，女兒小萱（化名）每年近百萬(wàn)元的醫(yī)療費(fèi)，已快將其家庭壓垮。

當(dāng)天，由廈門(mén)市愛(ài)心辦主辦，醫(yī)保、民政、紅十字會(huì)、慈善總會(huì)等部門(mén)協(xié)辦的「重特大罕見(jiàn)病救助協(xié)議簽約儀式」在廈門(mén)市兒童醫(yī)院舉行。各界的暖心救助，讓包括周女士在內(nèi)的3名重特大罕見(jiàn)病患兒家屬重燃希望。

罕見(jiàn)病救助成世界性難題

「企鵝寶寶」，是對(duì)小萱的讓人心疼的昵稱(chēng)。來(lái)自海滄的她，因?yàn)槠⒛[大肚子鼓鼓的，走起路來(lái)一搖一擺。在小萱兩歲多的時(shí)候，經(jīng)醫(yī)生診斷，她患的是一種非常罕見(jiàn)的疾病——戈謝病。這是一種罕見(jiàn)的遺傳代謝性疾病，目前登記在案的全國(guó)患者數(shù)目不超過(guò)400例。

這種比「瓷娃娃」「漸凍人」更不為人知的罕見(jiàn)病，治療時(shí)需終身注射「思而贊」，一支就要2萬(wàn)余元。今年5歲的她每月需打4針，每年花費(fèi)近100萬(wàn)元，而隨著小萱年齡的增長(zhǎng)和體重的增加，注射藥量和治療費(fèi)用還將逐年增加。從事空調(diào)安裝的爸爸和做早餐生意的媽媽雖然竭盡全力，但仍無(wú)力負(fù)擔(dān)昂貴的醫(yī)藥費(fèi)，本不寬裕的家庭舉步維艱。因缺乏治療資金，小萱目前每月只能注射1針「思而贊」穩(wěn)定病情。

像小萱一樣罹患罕見(jiàn)病身處絕境的，還有患有罕見(jiàn)惡性腫瘤「尤文肉瘤」的小婷婷，及出生不久就被確診為「嬰兒型龐貝癥」的小恩恩。

這些發(fā)病率僅為人口總數(shù)0.65‰至1‰的罕見(jiàn)病，讓這些家庭一步步走向崩潰邊緣。

罕見(jiàn)病由于臨床上病例少、經(jīng)驗(yàn)少，導(dǎo)致高誤診、高漏診、用藥難等問(wèn)題，往往被稱(chēng)為「醫(yī)學(xué)的孤兒」。由于患者數(shù)量少，花費(fèi)極其昂貴，罕見(jiàn)病救助更是世界性難題。

據(jù)廈門(mén)市醫(yī)保局有關(guān)負(fù)責(zé)人介紹，這些罕見(jiàn)病治療藥物價(jià)格高昂，需要幾萬(wàn)人的保費(fèi)才能支撐，目前尚未被納入醫(yī)保目錄，無(wú)法在基本醫(yī)保制度內(nèi)解決費(fèi)用問(wèn)題。

不僅如此，能治療罕見(jiàn)病的藥物更罕見(jiàn)，對(duì)運(yùn)輸、存儲(chǔ)、配藥等都有極高要求，普通藥房或醫(yī)院都不願進(jìn)貨。同時(shí)，能診斷罕見(jiàn)病的醫(yī)生也少，患者確診及救治都需前往北京、上海等城市。

探索「1+N」多元化社會(huì)救助

多種因素疊加，導(dǎo)致罕見(jiàn)病患者的尋醫(yī)救治之路異常艱難。目前，全國(guó)各地乃至世界各國(guó)都在積極探索有效的罕見(jiàn)病救助機(jī)制。

「要把資源和力量投向最急需的人群、最迫切的領(lǐng)域，要讓每一個(gè)最需要幫助的群眾都能感受到愛(ài)的溫暖。」基于這樣的認(rèn)識(shí)，廈門(mén)市愛(ài)心辦會(huì)同廈門(mén)市醫(yī)保局召集慈善總會(huì)、紅十字會(huì)等多家單位，多次召開(kāi)專(zhuān)題協(xié)調(diào)會(huì)，圍繞如何摸清對(duì)象、如何匯聚力量、如何實(shí)施救助等問(wèn)題展開(kāi)討論。

最終，廈門(mén)市愛(ài)心辦決定充分發(fā)揮統(tǒng)籌全市愛(ài)心資源的平臺(tái)優(yōu)勢(shì)，匯聚各方愛(ài)心力量，探索建立重特大罕見(jiàn)病「1+N」多元化社會(huì)救助模式。

「就是患者承擔(dān)一部分、藥企讓利一部分、社會(huì)捐助一部分！」廈門(mén)市委副書(shū)記、市「愛(ài)心廈門(mén)」建設(shè)工作領(lǐng)導(dǎo)小組執(zhí)行副組長(zhǎng)陳秋雄說(shuō)，廈門(mén)市希望通過(guò)這種共擔(dān)救助模式，精準(zhǔn)救助重特大罕見(jiàn)病人。

「一事一議」實(shí)現(xiàn)精準(zhǔn)幫扶

當(dāng)天，參與簽約的不僅有廈門(mén)市愛(ài)心辦、患者家屬，還有藥企賽諾菲公司、藥店鷺燕醫(yī)藥、廈門(mén)市兒童醫(yī)院、廈門(mén)市婦幼保健院。

「現(xiàn)在只要提前打個(gè)電話預(yù)約即可，方便很多?！敝芘空f(shuō)，以往每次要用藥，他們需提前跟藥企預(yù)約，還得全程跟蹤確認(rèn)藥品是否到位、配送過(guò)程是否安全，到醫(yī)院取藥還有不少手續(xù)，身心俱疲。簽約後，藥費(fèi)、治療費(fèi)不僅會(huì)大為降低，藥品從進(jìn)貨到醫(yī)院終端配送都不用家屬操心，只需事前電話預(yù)約就能在醫(yī)院接受優(yōu)質(zhì)治療，避免了以前在外地就醫(yī)、購(gòu)藥之間來(lái)回奔波。而醫(yī)院也會(huì)理順就醫(yī)環(huán)節(jié)，提供綠色通道、便捷服務(wù)。

「很高興，我們企業(yè)能參與到這個(gè)救助項(xiàng)目來(lái)，為建設(shè)『愛(ài)心廈門(mén)』作貢獻(xiàn)！」賽諾菲公司南中國(guó)高級(jí)公共事務(wù)與市場(chǎng)準(zhǔn)入部總監(jiān)趙蓉表示，除了在藥價(jià)上盡可能給予優(yōu)惠外，他們還將利用企業(yè)的渠道，為廈門(mén)醫(yī)生提供有關(guān)罕見(jiàn)病診治方面的培訓(xùn)。

與此同時(shí)，廈門(mén)市愛(ài)心辦還帶頭發(fā)動(dòng)各界捐助，所籌款項(xiàng)統(tǒng)一匯入「愛(ài)心廈門(mén)專(zhuān)項(xiàng)基金」，實(shí)現(xiàn)資源集中，資金統(tǒng)籌使用，並根據(jù)患者家庭實(shí)際困難及救治情況，采取「一事一議」，實(shí)現(xiàn)精準(zhǔn)幫扶。

「讓愛(ài)心有溫度，讓文明有高度?！睆B門(mén)市愛(ài)心辦有關(guān)負(fù)責(zé)人表示，重特大疾病及罕見(jiàn)病愛(ài)心救助是醫(yī)保救助的補(bǔ)充，下一步，市愛(ài)心辦、醫(yī)保部門(mén)將積極完善重特大罕見(jiàn)病「1+N」多元化社會(huì)救助模式，建設(shè)更為溫馨和諧的「愛(ài)心廈門(mén)」，也希望更多的愛(ài)心企業(yè)、組織與人士伸出援助之手。